La recherche scientifique est un domaine d’expertise dont les processus sont souvent complexes et peu compréhensibles pour le grand public. Les enjeux de cette recherche sur notre société sont pourtant majeurs. La science et les découvertes scientifiques permettent le progrès à de multiples niveaux, et notamment en santé.
La recherche biomédicale est une recherche axée sur la compréhension du fonctionnement de l’homme que ce soit en conditions normales ou pathologiques. Un des objectifs de la recherche biomédicale est de proposer des solutions à des fins de diagnostic ou de traitements préventifs et curatifs. Dans le cadre de la maladie d’Alzheimer et des maladies apparentées, les chercheurs impliqués sont très actifs dans le monde entier. Grâce à la Fondation Alzheimer, ces derniers sont soutenus dans le réalisation de leurs projets de recherche les plus innovants.
/ Les objectifs et les outils de la recherche biomédicale
La recherche est une discipline ancrée sur le développement des connaissances et la découverte de nouvelles pistes pour favoriser le progrès. En recherche biomédicale, cela se traduit par des objectifs en lien avec le fonctionnement de l’homme et notamment sa santé. Plus précisément, la recherche biomédicale vise à mieux comprendre le fonctionnement biologique/physiologique de l’homme et de tous les processus qui sous-tendent ce fonctionnement. Les questions posées sont en premier lieu axées sur le fonctionnement « normal », c’est-à-dire dans des conditions physiologiques non perturbées par des facteurs endogènes ou exogènes. Les recherches sont également réalisées avec un autre objectif, celui d’étudier les dysfonctionnements biologiques/physiologiques de l’homme. Il est d’ailleurs plus « facile » d’appréhender les maladies lorsque nous connaissons déjà le fonctionnement dit normal d’un système biologique.
Pour effectuer des travaux de recherche, il est impératif de disposer d’outils, notamment des outils de haute technologie pour l’observation, la mesure, l’analyse. Aussi, parce que toutes les études ne peuvent pas être menées directement chez l’homme du fait d’enjeux éthiques évidents, le développement de modèles est une étape importante de la recherche biomédicale. Un modèle est un « système simplifié » élaboré en laboratoire pour étudier un ou plusieurs processus capables de mimer le fonctionnement humain (exemples : les cellules, les animaux, les modèles mathématiques). Que ce soient les outils ou les modèles, c’est la recherche elle-même qui les pensent et les élaborent afin de répondre à des hypothèses très précises.
/ Le cas pratique de la découverte d’un médicament
Afin de visualiser les différentes étapes possibles de la recherche, nous prendrons l’exemple de la découverte d’un médicament.
Tout débute par une question précise émanant du besoin de connaissances fondamentales sur un phénomène encore inconnu. Nous sommes là dans le cadre de la recherche fondamentale. Dans le cas d’une question en lien avec les pathologies humaines, c’est grâce aux travaux de recherche fondamentale que nous identifions les causes et les mécanismes qui sous-tendent le développement d’une pathologie. Par exemple, dans le cas de la maladie d’Alzheimer, de nombreux résultats de la recherche fondamentale ont démontré que le développement de la pathologie était dû à la présence du peptide amyloïde qui s’accumule dans les neurones de manière excessive. Les découvertes successives ont mis en évidence 2 processus anormaux pour expliquer ce phénomène : le niveau de production du peptide est augmenté et les mécanismes d’élimination du peptide sont affectés.
Une des conclusions possibles concernant la prévention et le traitement de ce type de dysfonctionnement a été de tester l’efficacité de méthodes d’élimination connues pour éviter l’accumulation du peptide amyloïde. Du fait d’une réglementation très stricte concernant les approches thérapeutiques, il est obligatoire de tester les nouvelles méthodes sur des modèles expérimentaux avant de les tester chez l’homme, c’est la recherche préclinique. Dans le cas de la maladie d’Alzheimer, les recherches précliniques se sont par exemple orientées sur les effets des anticorps anti-amyloïdes administrés chez la souris génétiquement modifiée (pour exprimer la forme familiale de la maladie d’Alzheimer). Les résultats ont montré que les anticorps administrés pouvaient rejoindre le cerveau, éliminer les plaques amyloïdes présentes et améliorer les déficits cognitifs.
Suite à ces résultats favorables, l’hypothèse de tester cette stratégie chez l’homme a été formulée puis validée. Grâce à la recherche clinique, cette fois chez l’homme, nous pouvons élaborer et tester des hypothèses pour mieux comprendre les mécanismes, développer des outils diagnostic et valider de nouvelles cibles thérapeutiques. Dans le cas de la maladie d’Alzheimer, de nombreux essais cliniques utilisant les anticorps anti-amyloïdes ont été engagés par les centres de recherche publics et privés. Des cohortes de patients ont été constituées selon des critères très strictes et les patients ont pu recevoir un traitement expérimental. Les résultats de ces travaux, nous en connaissons une partie aujourd’hui, ce sont les études prometteuses sur les anticorps anti-amyloïdes, tels que l’aducanumab.
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